近日，Vor Bio公布其在研干细胞疗法tremtelectogene empogeditemcel(trem-cel)与CD33靶向抗体偶联药物(ADC)Mylotarg联用，调整复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者1/2期VBP101老练的积极闭幕。分析表露，100%患者到手植入trem-cel细胞，且在之后给与Mylotarg调整的患者展现无复发生计期的改善。Vor Bio计划在年底前与好意思国FDA商量关联重要老练的遐想。
Trem-cel基于Vor Bio私有平台成就。这一平台应用CRISPR/Cas9基因剪辑工夫，在体外对造血干细胞进行纠正，敲除编码CD33的基因。回输到患者体内的造血干细胞将产生不抒发CD33卵白的健康新细胞。健康细胞就大致穿上了“隐身衣”，不会被药物误伤。因此不错使用较高剂量的CD33靶向疗法造反肿瘤细胞，在普及特异性的同期，也裁汰其潜在的反作用。
中出闭幕2024年7月19日的数据截止日，共有18名患者给与了trem-cel调整，其中10名患者一给与Mylotarg调整。值得温雅的是，在老练主要数据中，Trem-cel展现可靠的植入成果，100%患者齐完成中性粒细胞植入(中位时分9天)并展现强有劲的血小板复原(中位时分16.5天)。此外，trem-cel的CD33剪辑着力高(中位89%，限制71-94%)，在第28天抒发出十足的髓系嵌合体。